地里快讯

礼来（LLY）与Verve合作开发的实验性基因编辑疗法Verve-102在1b期临床试验中取得积极结果。针对杂合子家族性高胆固醇血症或早发性冠心病成年患者，单次输注可使PCSK9蛋白水平下降高达88%、低密度脂蛋白胆固醇下降高达62%，疗效持续长达18个月，期间未报告与治疗相关的严重不良事件，降幅与现有PCSK9抑制剂相当。 该疗法通过体内碱基编辑技术关闭肝脏中的PCSK9基因，模拟可预防心脏病的天然基因变异，已获FDA快速通道资格。礼来计划在今年年底前启动Verve-102的2期临床研究。